Anthropic đang tiến vào lĩnh vực khám phá thuốc — một trong những ngành tốn kém và rủi ro nhất trong công nghệ sinh học. Tham vọng của công ty là dùng mô hình Claude để rút ngắn thời gian tìm kiếm hợp chất tiềm năng, công việc vốn có thể mất nhiều năm trong phòng thí nghiệm truyền thống. Nhưng theo CTech, các chuyên gia trong ngành dược không mấy bị thuyết phục rằng đây là điểm nghẽn cần giải quyết nhất.
Claude được kỳ vọng làm gì trong ngành dược phẩm?
Khám phá thuốc theo nghĩa truyền thống bao gồm nhiều giai đoạn: xác định mục tiêu sinh học, sàng lọc hàng triệu hợp chất, tối ưu hóa phân tử và kiểm tra tính an toàn sơ bộ. Với khả năng xử lý dữ liệu lớn và lý luận khoa học, các mô hình ngôn ngữ lớn như Claude được cho là có thể rút ngắn đáng kể giai đoạn đầu này — đặc biệt là phân tích tài liệu y sinh, đề xuất cấu trúc phân tử mới, hoặc dự đoán tương tác protein.
Anthropic không phải cái tên duy nhất trong cuộc đua này. Google DeepMind từng gây chú ý lớn với AlphaFold — công cụ dự đoán cấu trúc protein đã được giới nghiên cứu đón nhận rộng rãi. Một số startup như Recursion Pharmaceuticals hay Insilico Medicine cũng đang khai thác AI theo hướng tương tự, dù với mức độ tích hợp phòng thí nghiệm khác nhau.
Thách thức thực sự không nằm ở việc tìm ra hợp chất
Các chuyên gia ngành dược mà CTech trích dẫn chỉ ra một thực tế khắc nghiệt: giai đoạn khám phá ban đầu chỉ chiếm một phần nhỏ trong hành trình đưa thuốc ra thị trường. Phần lớn thời gian và chi phí — thường vượt mức 1 tỷ USD cho một loại thuốc thành công — nằm ở thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 và 3, nơi AI hiện tại gần như không thể thay thế con người.
Tỷ lệ thất bại trong thử nghiệm lâm sàng vẫn ở mức đáng lo ngại — khoảng 90% hợp chất vào thử nghiệm trên người không bao giờ được phê duyệt. Nguyên nhân chính là độc tính không lường trước, hiệu quả kém trên quần thể đa dạng, hoặc đơn giản là các yếu tố sinh học mà dữ liệu tiền lâm sàng không dự đoán được. Đây là vùng mà mô hình ngôn ngữ lớn, dù mạnh đến đâu, cũng chưa có lời giải thuyết phục.
Một chuyên gia được CTech dẫn lời nhấn mạnh rằng ngành dược không thiếu ý tưởng về hợp chất mới — cái thiếu là khả năng dự đoán chính xác hơn xem hợp chất nào sẽ an toàn và hiệu quả trên người thật, trong điều kiện thực tế. Đó là bài toán dữ liệu và sinh học, không chỉ là bài toán tính toán.
Cuộc chơi dài hơi với rào cản pháp lý và dữ liệu
Ngoài thách thức khoa học, bất kỳ công ty AI nào muốn thực sự tác động đến ngành dược đều phải đối mặt với hai rào cản lớn: dữ liệu và quy định. Dữ liệu lâm sàng chất lượng cao thường nằm trong tay các công ty dược lớn hoặc bệnh viện, với mức độ chia sẻ rất hạn chế. Quy trình phê duyệt của FDA hay EMA không có cơ chế đặc biệt nào để rút ngắn cho sản phẩm được phát triển bằng AI.
Điều đó không có nghĩa là Anthropic đang đi sai hướng — mà đặt ra câu hỏi về việc giá trị thực sự của Claude trong ngành này sẽ được hiện thực hóa ở đâu và theo lộ trình nào. Tham vọng thì rõ ràng, nhưng khoảng cách từ mô hình ngôn ngữ đến thuốc được phê duyệt vẫn còn rất dài.